В Совете Федерации обсудили проблемы пациентов с редкими заболеваниями

25 февраля в преддверии Дня орфанных (редких) заболеваний состоялось заседание Экспертного совета по здравоохранению, где обсуждались законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма целевого финансирования и оказания медицинской помощи пациентам с редкими болезнями.

На заседании поднимались вопросы нормативно-правовых аспектов лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями, а также тенденции в гармонизации нормативно-правового регулирования. Кроме того, своим взглядом на реализацию механизма оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями поделились представители Фонда «Круг добра». 

Среди ключевых проблем, на которые необходимо обратить общественное внимание, эксперты выделили необходимость расширения списка заболеваний, включённых в обязательный неонатальный скрининг, дополнение федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) новыми показаниями, а также необходимость внесения изменения в методику ценообразования на орфанные лекарственные препараты.

По мнению специалистов расширение неонатального скрининга позволит предупредить тяжёлые формы первичных иммунодефицитов, которые приводят к летальным исходам в первые два года жизни. Менее тяжёлые формы вызывают необратимые изменения в организме, которые значительно снижают качество жизни человека. В связи с этим, ранняя диагностика первичных иммунодефицитов способна существенно улучшить исход:

«Есть целая группа расстройств и заболеваний, проведение скрининга на которые может дать выдающийся эффект в профилактике целого ряда расстройств. К такому скринингу относится скрининг на первичные иммунодефициты», — заявил в ходе своего выступления академик Александр Румянцев, президент ФГБУ «НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» МЗ РФ, член попечительского совета Фонда «Круг добра».

Что касается федерализации закупок орфанных лекарственных препаратов, то здесь эксперты сошлись во мнении, что включение в список ВЗН новых заболеваний, таких как МПС 4, ПНГ, болезнь Помпе и других, позволит минимизировать социально-экономические риски и их последствия для пациентов.

Читайте также:

• Все средства от налога в 15% будут направляться на лечение орфанных заболеваний • Ткаченко: Доступность медпомощи не должна зависеть от региона, в котором живет больной ребенок

«По состоянию на сегодня, не все механизмы сбережения финансов страны используются. Речь идёт о том, что некоторые орфанные препараты с одним и тем же международным непатентованным наименованием закупаются в рамках федеральных программ по одному показанию, а по другому показанию отданы на уровень регионов. При этом цена во многих регионах превышает цены федеральных аукционов. Перенос закупок на федеральный уровень мог бы дать существенную экономию, при этом улучшив контроль за фальсифицированной продукцией. Серьёзные преценденты на эту тему имеются», — отметил Дмитрий Кудлай, вице-президент Компании ГЕНЕРИУМ, которая производит целый ряд орфанных препаратов.

В свою очередь, изменение методики ценообразования позволит обеспечить бесперебойный доступ пациентов к необходимой терапии, а также привлечёт в отрасль «редких» препаратов дополнительные инвестиции, которые будут способствовать разработке новых инновационных лекарственных средств:

Дмитрий Кудлай также подчеркнул важность соблюдения баланса интересов потребителей лекарственных препаратов и производителей лекарственных препаратов:

«Необходимо принять меры по улучшению климата для производителей высокотехнологичных орфанных препаратов по примеру ряда экономически развитых стран. Их опыт показывает, что при создании благоприятных условий для разработки и вывода на рынок оригинальных и биосимилярных орфанных препаратов ниша становится привлекательной для многих производителей. Итогом является высокая конкуренция со снижением курсовых цен препаратов данной группы. Одним из таких механизмов является правило комфортной цены. Это позволит изменить текущую непростую ситуацию с разработкой отечественных лекарств для лечения редких болезней и дать нашей стране суверенитет в этой области», — заключил эксперт.