Путь к гражданскому консенсусу в решении проблем орфанных пациентов

В Москве прошла заключительная в 2024 году конференция Всероссийского союза пациентов по вопросам гражданского консенсуса в решении проблем пациентов с редкими заболеваниями. Представители органов власти, медицинского, научного и пациентских сообществ обсудили самые актуальные и сложные проблемы диагностики и лечения пациентов с орфанными заболеваниями, включая вопросы межсекторного взаимодействия и доверительных отношений в системе врач-пациент-власть.

В числе вопросов, которые поднимали участники, были обеспечение пациентов терапией при переводе их во взрослую медицинскую сеть из-под опеки фонда «Круг добра», совершенствование программы неонатального скрининга, дополнительное тестирование детей старшего возраста, не прошедших неонатальный скрининг, обучение и подготовка врачей, взаимодействие с фармацевтическими компаниями.

С приветственным словом к участникам обратились академик РАН, депутат Государственной Думы Александр Румянцев, первый заместитель Председателя комитета Государственной Думы по охране здоровья Бадма Башанкаев, первый заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике Жанна Чефранова, заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике Юлия Лазуткина.

Они рассказали о том, какие меры принимаются на уровне Государственной Думы и Совета Федерации для решения проблем орфанных пациентов, улучшения охвата диагностикой и терапией.

В числе выступающих были представители общественных организаций, пациентского и научного сообществ, фармацевтические производители. Модераторами выступили сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв.

Муковисцидоз стал темой доклада академика РАН, заведующего кафедрой пульмонологии Института Клинической Медицины первого МГМУ им. М. И. Сеченова Сергея Авдеева. Он отметил, что муковисцидоз является примером заболевания, шагнувшего вперед в плане лечения. Россия занимает первое место в мире по обеспеченности детей таргетной терапией, но ситуация с обеспечением взрослых больных по-прежнему сложная.

Председатель правления Межрегиональной общественной организации «Помощь больным муковисцидозом» Ирина Мясникова рассказала, что частично решать ее позволяет замена препаратов на столь же качественные, но более доступные аналоги и дженерики. Такая практика существует с 2013 года, и позволяет охватить терапией максимальное количество больных. Сегодня более 1600 детей получают терапию, но взрослые обеспечены недостаточно.

Заведующая лабораторией селективного скрининга ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», профессор, доктор медицинских наук Екатерина Захарова отметила, что одним из самых больших достижений отечественной медицины стало расширение неонатального скрининга. Россия заняла второе место в Европе по числу тестируемых заболеваний. Более 2,5 млн детей обследовано, более тысячи наследственных заболеваний выявлено за два года работы программы. Нужно стремиться к расширению программы, включению в нее и новых нозологий, и новых групп пациентов.

Доцент кафедры Государственного и муниципального управления Университета «МИР» Светлана Сергеева подняла вопрос ответственности пациентов за свое здоровье. «Медицина переходит от патерналистской системы, при которой врач берет на себя задачу опекать пациента, к модели сотрудничества, которая требует от пациента других компетенций и характеристик, — осознанности, понимания ответственности за собственные решения, принимаемые при взаимодействии с системой здравоохранения».

© Пресс-служба АО «ГЕНЕРИУМ»

Не менее важна и консолидация усилий научно-производственного сообщества, органов власти, общественных организаций, особенно в период мобилизационной экономики, считает вице-президент АО «ГЕНЕРИУМ», член-корреспондент РАН Дмитрий Кудлай.

«В сфере орфанного сегмента здравоохранения есть два компонента. Важнейший фактор его развития — воля государства. Бюджет на орфанные заболевания в России сравним с бюджетом, который затрачивают 10 средних стран по основным показателям лекарственного обеспечения. Кроме того, орфанный сегмент — самый высокотехнологичный и развивающийся, а значит, это самая благодатная сфера для развития страны в области наук о жизни».

Важную тему подняла юрист 1 класса, заместитель председателя Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения по г. Санкт-Петербургу и Ленинградской области Наталья Смирнова. Она осветила тему применения дженериков и беспокойства пациентов о качестве и эффективности аналогичных препаратов.

Читайте также:

• В России расширили перечень редких заболеваний

«Зачастую пациенты бывают обеспокоены появлением аналогов, высказывают опасения тем, что некоторые дженерики не проходят клинические исследования. Воспроизведённые лекарственные препараты — это фактически те же химические формулы, и для таких лекарственных препаратов есть свой алгоритм разработки и исследования безопасности, эффективности. Нельзя сказать, что они не исследованы. И медицинскому, и пациентскому сообществам нужно понимать, что пациенты не брошены, никто не собирается применять лекарственные препараты, которые не доказали свою эффективность», — отметила юрист.

В заключение сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв подчеркнул важность своевременного информирования пациентов о ходе разработки и исследований новых препаратов:

«Во взаимоотношениях с пациентами важна открытость производителей. Мы выступаем за формирование пациентоориентированного подхода со стороны фармацевтических компаний, призываем к созданию информационных кампаний, чтобы пациенты и врачи были осведомлены. Если препарат вышел на рынок, должны проводиться наблюдательные исследования, анализ нежелательных явлений, и открывать эти данные необходимо по мере накопления опыта».