В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат
Министерство здравоохранения зарегистрировало в России самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» — лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей. Соответствующая информация содержится в Госреестре лекарственных средств.
«Золгенсма» (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек) производства «Новартис Фарма АГ» применяется для детей до двух лет и стоит 2,1 миллиона долларов, но достаточно одноразового введения препарата, чтобы ребенок выздоровел.
Корпорация «Новартис Фарма» подала в ведомство документы на регистрацию препарата в июле 2020 года.
«Золгенсма» представляет собой генно-терапевтическое лечение, обеспечивающее замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию.
5 августа государственный фонд «Круг добра» подписал договор о поставке в Россию препаратов «Золгенсма» и «Карзиба». Оба лекарства применяют для лечения спинальной мышечной атрофии и нейробластомы у детей. 28 июня фонд начал прием заявок на закупку «Золгенсмы».