В России лечить «Золгенсмой» спинально-мышечную атрофию не перестанут

Фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух летальных случаях среди детей в России и в Казахстане после лечения  спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом  «Золгенсма» (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек). Об этом 12 августа сообщил Reuters со ссылкой на заявление компании. Указывается, что причиной обеих смертей стала острая печеночная недостаточность после 5-6 недель введения «Золгенсмы». В России дети с диагнозом СМА получают лечение этим самым дорогим в мире препаратом благодаря работе фонда «Круг добра». Укол делают только один раз, в возрасте до двух лет. Повлияют ли летальные случаи  на дальнейшее использование этого лекарства в нашей стране, рассказал «Парламентской газете» член Комитета Госдумы по охране здоровья, председатель экспертного совета фонда «Круг добра» академик РАН Александр Румянцев.

- Александр Григорьевич, после этой печальной новости откажется ли наша страна от применения  «Золгенсмы»?

- Однозначно нет, потому что в мире нет лекарств без побочных проявлений. У некоторых людей  даже аспирин может вызвать печеночную недостаточность. Кроме того, в мире около десяти тысяч человек лечились препаратом  «Золгенсма». И эти два случая с летальным исходом не делают статистики.

Надо сказать, что у детей встречаются особенно тяжелые случаи течения СМА и без лечения они погибают. Зачастую этот препарат — единственная возможность для детей со СМА не стать инвалидом, один раз получить лечение, чтобы потом не зависеть всю оставшуюся жизнь от лекарств. Для эффективной помощи препарат вводится обычно в первые месяцы жизни ребенка.

- Почему такое могло произойти?

- Ответить на этот вопрос без изучения документов нельзя, ведь никто не знает, были ли у детей сопутствующие заболевания. Вышеописанные случаи обязательно должны быть детально исследованы.  Но можно и нужно сделать выводы. Отмечу, что именно компания-производитель  опубликовала данную информацию. Думаю, что сделано это для того, чтобы во всех странах, где используется лекарство, обратили внимание на побочные эффекты. Перед тем как проводить лечение, необходимо провести тщательные лабораторные исследования.

Читайте также:

• Спинальную мышечную атрофию предложили включить в федеральный перечень орфанных заболеваний

- Как происходит назначение этого препарата?

- Как и любого другого, только по назначению лечащего врача и после обсуждения каждого конкретного случая на врачебном консилиуме. Кстати, сегодня в списке фонда 1200 детей с диагнозом СМА, которые получают лечение, и только 10 процентов от этого количества, то есть 120 человек, лечили «Золгенсмой».  

- Что в планах, будет ли количество получающих препарат расти?

- С 1 января 2023 года в нашей стране в неонатальный скрининг, который проводят всем новорожденным, войдет исследование на СМА. Благодаря этому врачи смогут выявлять это тяжелое заболевание уже в первые месяцы жизни. Повторюсь, именно в это время использование лекарства «Золгенсма» максимально эффективно. А это значит, что все дети, у которых в результате скрининга будет выявлено СМА, будут получать этот препарат. И мы  должно быть к этому готовы и обратить внимание на этот случай, как на предупреждение, и сделать выводы, чтобы подобного не повторилось.

Напомним, что препарат «Золгенсма» в России зарегистрирован Минздравом РФ в 2021 году. Также для лечения спинальной мышечной атрофии применяются «Рисдиплам» и «Спинраза». При этом цена вопроса высока. Стоимость препаратов от СМА стартует от 340 тысяч долларов США на годовое лечение. Столько стоит лечение «Рисдипламом», стоимость «Спинразы» дороже — первый год лечения обходится в 750 тысяч долларов США. Препарат «Золгенсма» — самый дорогой в мире, один укол стоит более двух миллионов долларов США.

Как сообщили «Парламентской газете» в фонде «Круг добра», препарат «Золгенсма» применяется у детей со СМА с августа прошлого года, когда была достигнута договоренность между фондом и производителем о поставках. В 2021 году врачебные консилиумы назначили, а экспертный совет фонда одобрил применение этого препарата для 85 детей, из них в 2022 году —  для 64 детей.