Дети с отставанием в росте получат лекарство за 20 миллионов рублей

В России начинают применять новейшее лечение для детей, больных ахондроплазией — карликовостью. В Российской детской клинической больнице в Москве 9 июня первый такой пациент получил первый укол препарата «Восоритид» для увеличения роста. В ближайшее время приступят к лечению еще более 150 детей. Лекарства для них закупает фонд «Круг добра».

Вместо операции — укол

Ахондроплазия — редкое генетическое заболевание, которое, по современным оценкам, поражает одного из сорока тысяч новорожденных. До недавнего времени оно считалось неизлечимым. Все, что могла предложить медицина таким пациентам — тяжелые многолетние хирургические операции с применением аппаратов Илизарова. Без лечения рост людей с ахондроплазией не превышает 130 сантиметров, а тело имеет непропорциональное строение из-за критического укорочения рук и ног.

Препарат «Восоритид» лицензировали в Европейском союзе в августе 2021 года. Лечение представляет собой ежедневные подкожные инъекции, а стоимость годового курса препарата — около 20 миллионов рублей. Благодаря фонду «Круг добра» препарат в рекордно короткие сроки стал доступен российским детям. В нашей стране его начнут применять одновременно с Европой и США.

В Российской детской клинической больнице (РДКБ) 9 июня инновационный препарат в первый раз ввели пациенту с ахондроплазией. Об этом в тот же день в Общественной палате на встрече с представителями пациентского сообщества рассказал председатель правления фонда, протоиерей Александр Ткаченко.

«Эта терапия — настоящий прорыв, — уверена директор РДКБ Елена Петряйкина. — Такое лечение позволит детям не делать ранние хирургические вмешательства. В добрый час нам всем — великое дело делаем».

По словам Петряйкиной, в РДКБ по запросам регионов такую терапию готовы продолжать и в дальнейшем.

Ткаченко: Фонд «Круг добра» помог более чем 2 тыс. детей

Эндопротез по индивидуальным меркам

Фонду «Круг добра» скоро исполнится полтора года. Указ о его создании президент Владимир Путин подписал 5 января 2021 года. За это время более двух тысяч детей с тяжелыми и редкими заболеваниями смогли получить дорогостоящие инновационные препараты. Для них закупили лекарства на сумму 31 миллиард рублей. В перечне патологий, с которыми работает «Круг добра», — 53 редких и тяжелых заболевания, причем их список постоянно расширяется. Так, в этом году фонд начнет закупать для своих подопечных дорогостоящие медицинские изделия, в том числе уникальные «растущие» эндопротезы.

Эндопротезирование — один из этапов лечения злокачественных процессов опорно-двигательной системы у детей и подростков. Эндопротезы, например, используют после удаления саркомы — злокачественной опухоли скелета. Чаще всего саркома развивается около коленного сустава в нижней части бедренной кости или в верхней части голени, и после удаления опухоли ребенку необходим такой протез. Конструкция у него очень сложная — устройство изготавливают по индивидуальным меркам, и оно содержит специальную раздвижную систему. Благодаря ей протез «растет» вместе с ребенком. Но стоимость таких устройств может достигать нескольких миллионов рублей. В фонде «Круг добра» готовы закупать их для детей, которые в них нуждаются.

«Мы уже завершили переговорные процедуры и готовы рассматривать заявки на закупку, — сказал «Парламентской газете» Александр Ткаченко.  — Как только поступят заявки от медучреждений, где такие дети проходят лечение, мы закупим эндопротезы. К моменту органозамещающей операции протез будет уже доставлен».

Облегчить жизнь «детям-бабочкам»

C этого года фонд также начнет закупать дорогостоящие перевязочные материалы для детей с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза. Маленьких пациентов с этим заболеванием называют «бабочками» — настолько тонкая и хрупкая у них кожа. Болезнь эта неизлечима, но при хорошем уходе качество жизни улучшается, а ее продолжительность увеличивается. Прежде чем одеть ребенка с этим заболеванием, его нужно перевязать. При этом простые перевязочные материалы для нежной кожи «детей-бабочек» не годятся. Им подходят только щадящие, тонкие, пластичные перевязочные материалы, не повреждающие кожу. Как правило, импортного производства.

В фонде «Круг добра» закупят для детей с буллезным эпидермолизом дорогостоящие перевязочные средства — губчатые и сетчатые повязки, а также бандажи для их фиксации. На сегодня фонд одобрил 922 заявки на гособеспечение 175 пациентов. И это только первый этап работы в данном направлении, сообщили в организации.