Врач рассказала об опасности дефицита лекарств для пациентов с болезнью Гоше

При болезни Гоше применяют несколько видов терапии. Самая известная из них — ферментозаместительная, рассказала «360» доктор медицинских наук, заведующая Лабораторией наследственных болезней обмена веществ Екатерина Захарова.

«С её помощью восполняют недостающий фермент в организме. Пациенты с определенной периодичностью получают препарат, и это позволяет им, если лечение начато вовремя, быть практически здоровыми людьми. А также избежать осложнений вроде поражения селезенки, клеток крови и тому подобных при этом заболевании», — уточнила эксперт.

Она уточнила, что для лечения болезни Гоше есть несколько препаратов, и врачи решают, какой именно лучше всего назначать каждому конкретному пациенту. И перевести с одного лекарства на другое далеко не так просто — у людей могут возникнуть сложности, хотя подобные прецеденты в мировой практике уже случались.

«Скачки с препарата на препарат не очень хороши для пациентов. Однако такие истории были. Однажды в Европе возникла проблема с препаратом для болезни Гоше, как раз тоже с имиглюцеразой. И тогда пациентов переключали на другой препарат до того времени, пока ситуация не нормализовалась», — рассказала Екатерина Захарова.

Специалист также отметила, что прерывать лечение очень нежелательно. Стоит прекратить ферментозаместительную терапию, как в клетках тут же начинают откладываться особые жиры, которые нарушают работу организма. Перерыв в три месяца, а тем более в полгода, — это очень много. Особенно опасно перерывать лечение детям.

Ранее СМИ сообщили, что пациенты с болезнью Гоше, которых в России насчитывается 450 человек, минимум два месяца не получают жизненно необходимый препарат имиглюцераза. Отмечается, что проблемой заключается в срыве двух последних аукционов на его закупку.

Купить лекарство в аптеках невозможно, так как государство закупает его адресно и выдает бесплатно. Стоимость лекарства весьма высокая — месячный курс терапии при болезни Гоше может доходить до 1,5 миллиона рублей.